2019an, Miramoon Pharma gaixotasun neurodegeneratiboetarako potentzial terapeutikoa duen estrategia molekular berri baten aurkikuntzaren ondorioz sortu zen. Aurkikuntza horrek “Ahulken”, orain “MPs”, deitu zieten molekulen multzo bat asmatzea eta garatzea ekarri zuen. Molekula horiek zelulen heriotza geldiarazteko gai dira: “ehunak modu zehatz eta seguruan har ditzakete, eta horrek patologia askotarako etorkizun handiko soluzio bihurtzen ditu”, adierazi du Adolfo López de Munain doktoreak, Miramoonen sortzaileetako batek. Bere porfolioak endekapenezko gaixotasunak tratatzeko molekula desberdinak biltzen ditu: oftalmologikoak, hala nola erretinosi pigmentarioa (MP-004); alboko esklerosi amiotrofikoa (ELA, MP-010); eta bihotzeko gaitzak eta muskulu-distrofiak (MP-001).
Miramoon Pharma spin-off bat da, Biogipuzkoa Ikerketa Sanitarioko Institutuarena eta Euskal Herriko Unibertsitatearena (UPV-EHU). Ikertzaile talde batek sortu zuen, Adolfo López de Munain doktoreak, Donostiako Ospitaleko eta Biogipuzkoako Neurozientzia Saileko neurologia buruak, eta Jesús María Aizpurua doktoreak, UPV-EHUko Kimika Organikoko katedradunak, gidatuta. Gaur egun, Donostian du egoitza, eta aholkulari klinikoak eta kanpoko adituak ditu “lehen mailakoak, eta haien esperientzia funtsezkoa da 2026rako aurreikusitako finantza-estrategian eta saiakuntza klinikoen diseinuan aurrera egiteko”, azaldu du Amalia Capilla CEOak. Bere negozio-eredua B2Bn oinarritzen da, molekulen lizentziamenduaren, baterako garapeneko akordioen eta royaltyen bidez, batez ere farmazia-industriarako.
Sendabidea ez duten gaixotasunetarako tratamenduak
Oso ohikoak ez diren gaixotasunetarako tratamenduak garatzen ditu, gaur egun sendabiderik ez dutenak eta sintoma oso larriak eragiten dituztenak, hala nola ikusmena erabat galtzea, mugikortasuna edo bizitza autonomoa izateko gaitasuna. “Gure helburua gaixotasun horien aurrerapena ahalik eta gehien geldiaraztea da, pazienteei beren bizi-kalitatea ahalik eta denbora luzeenean mantentzen laguntzeko”, esan du Amalia Capillak.
Gaur egun, Miramoon Pharmak saiakuntza aurreklinikoak egiten ditu (animalietan) MP-004rekin, Erretinosi Pigmentariorako bere molekula hautagaiarekin. Gaixotasun horrek itsutasun progresiboa eragiten du, eta herentziazko forma da prebalentzia handiena duena. “2026an gizakiengan azterketa klinikoak hasteko onespena lortzea espero dugu”, dio Ana Espinosa operazio zuzendariak. Dagoeneko lortu du MP-004rako Sendagai Umezurtz izendapena (gaixotasun arraro jakin batzuk tratatzeko garatutako sendagaia), bai Ameriketako Elikagai eta Sendagaien Administrazioak (FDA), bai Sendagaien Europako Agentziak (EMA), “abantaila handia erregulazio-mailan eta hurrengo garapen-faseetan aurrera egiteko”.
Molekula bat merkaturatzea
Bestalde, bere porfolioa sendotu nahi du, bere emaitzak eta patente berriak bermatzen dituzten argitalpen zientifikoen bidez. Horren erakusgarri da Araceli Lara doktore industrialaren oftalmologiako emaitza zientifikoen argitalpena. “Horrek guztiak gure prozesuak bermatuko dituzten inbertsioak eta baliabideak lortzeari lehentasuna ematea ere ekarriko du”, zehaztu du Iciar Arechavala finantza-estrategiaren zuzendariak. Izan ere, epe luzera, bere helburu nagusia molekula bat gutxienez merkatura iristea edo eskuratzea da, pazienteengan eta haien stakeholder-en errentagarritasunean benetako eragina sortzeko, “gure plataformako beste molekula batzuk gaixotasun berrietan nola aplikatzen diren aztertzen jarraitzeko aukera emango ligukeelako”.
Proiektu berriei dagokienez, Miramoon Pharmako CEOa baikor dago: “duela gutxi MP-010en emaitzak ELAren sagu eredu batean argitaratu ditugu eta emaitzak etorkizun handikoak dira”. Espero du hori lehentasunezko ildoa izatea zure portfolioan. Aldi berean, adimen artifizialeko tresnen bidez molekulen plataforma optimizatzea eta handitzea aztertzen du.